Maladia Parkinson: 15 pacienţi, trataţi cu ajutorul terapiei genice

Oamenii de ştiinţă au obţinut rezultate interesante cu ajutorul terapiei genice pe 15 pacienţi suferind de maladia Parkinson, dintre care 12 au fost trataţi în Franţa şi trei în Marea Britanie, informează lefigaro.fr.

Cei 15 pacienţi, suferind de o formă avansată a maladiei Parkinson, au fost trataţi cu ajutorul unei terapii genice, graţie cercetătorilor ştiinţifice realizate de o echipă coordonată de medicul Stéphane Palfi, profesor de neurochirurgie la spitalul Henri-Mondor din Créteil.

Rezultatele preliminare ale acestui tratament au fost prezentate, la Paris, cu ocazia celui de-al 20-lea Congres european pentru terapie genică şi celulară. Chiar dacă datele acestui studiu terapeutic nu vor putea fi dezvăluite în totalitate decât peste circa trei luni, prin publicarea lor într-o revistă ştiinţifică de referinţă, primele elemente divulgate, prezentate în lunii mari, evitând detaliile, deschid noi perspective pentru terapiile viitorului. Potrivit profesorului Palfi, dacă inocuitatea va fi confirmată pe termen lung, alături de rezultate favorabile, o astfel de tehnică medicală ar putea fi disponibilă pentru pacienţi abia peste opt sau zece ani.

Cercetări continue din 2003

Maladia Parkinson afectează peste 100.000 de persoane în Franţa. Ea este cauzată de o degenerare a zonei Locus niger, o regiune cerebrală în cadrul căreia neuronii sintetizează dopamină. Insuficienţa acestui neurotransmiţător declanşează simptome generatoare de handicapuri fizice severe: tremuratul membrelor în repaus, rigiditatea corpului, dificultăţi în a iniţia diverse mişcări. Tratamentul de referinţă, L Dopa, folosit de 50 de ani, disponibil pe cale orală, permite stimularea producţiei de dopamină. Dar după o perioadă, denumită "luna de miere", L Dopa prezintă un inconvenient major: medicamentul induce mişcări anormale (dischinezie), la fel de deranjante precum cele generate de boală, şi care ar fi asociate cu o stimulare neregulată a sintezei de dopamină. Stéphane Palfi şi colaboratorii lui au avut ideea de a implanta anumite gene în creier, care permit pacientului să aibă o secreţie continuă şi locală de dopamină.

Echipa sa a început să lucreze la acest concept încă din 2003. După o serie de experimente pe animale, primele teste pe om au debutat în 2008, în cadrul unui studiu de faza I care viza evaluarea toleranţei procedeului pe 15 pacienţi suferind de o formă avansată a bolii. Bolnavii au beneficiat de o singură injecţie, sub anestezie generală, la nivelul nucleului striat (o zonă din creier implicată în această boală), cu un lentivirus (total inofensiv), în care au fost inserate trei gene cu rol codificator pentru enzimele indispensabile secreţiei de dopamină. Acest "cocktail" este produs de o companie britanică, Oxford BioMedica. Obiectivul este de a obţine o secreţie continuă şi locală de dopamină. Mai multe doze diferite de lentivirus modificate au fost testate.

Rezultate foarte încurajatoare

"Putem să vă spunem că acest tratament a fost bine tolerat. Pe plan terapeutic, rezultatele obţinute pe oameni sunt foarte încurajatoare, mai ales în cazul dozei cu cea mai mare concentraţie. Însă timpul trece altfel pentru cercetarea ştiinţifică decât pentru mass-media. Trebuie să progresăm, să ne oprim, să reflectăm. Este vorba de o cercetare terapeutică pe termen lung", a precizat profesorul Palfi.

În aşteptarea publicării rezultatelor detaliate, e bine de ştiut că un experiment realizat pe 18 maimuţe din familia macacilor, suferind de Parkinson prin injectarea unei toxine, realizat de aceeaşi echipă şi publicat în revista Tranlational Medicine, în octombrie 2009, a avut deja rezultate încurajatoare. După o pauză de patru-şase săptămâni, animalele tratate au prezentat o ameliorare de 80% a motricităţii lor. Acest procent a rămas stabil pe durata celor 12 luni cât a durat exeperimentul. El a rămas la acelaşi nivel timp de 44 de luni la macacii care au trăit cel mai mult. În plus, spre deosebire de tratamentul cu L Dopa, terapia genică nu a antrenat mişcări anormale, nici alte efecte secundare. Cercetătorii au putut să verifice că ameliorarea semnalelor clinice a corespuns unei creşteri a nivelului de dopamină din zona în care au fost făcute injecţiile cu gene terapeutice. Savanţii au constatat, totodată, că această strategie a fost eficientă şi pentru animalele tratate deja cu L Dopa, ceea ce i-a făcut pe medici să spere că vor putea să reducă dozele din acest medicament.

Un nou studiu de faza II va fi iniţiat în curând pe un număr mai mare de bolnavi. Oamenii de ştiinţă vor trebui să aştepte validarea strategiei prin alte teste clinice, înainte ca această cercetare să devină o terapie adevărată şi acceptată în lumea întreagă.