Oamenii de știință au obținut rezultate interesante cu ajutorul terapiei genice pe 15 pacienți suferind de maladia Parkinson, dintre care 12 au fost tratați în Franța și trei în Marea Britanie, informează lefigaro.fr.
Cei 15 pacienți, suferind de o formă avansată a maladiei Parkinson, au fost tratați cu ajutorul unei terapii genice, grație cercetătorilor științifice realizate de o echipă coordonată de medicul Stéphane Palfi, profesor de neurochirurgie la spitalul Henri-Mondor din Créteil.
Rezultatele preliminare ale acestui tratament au fost prezentate, la Paris, cu ocazia celui de-al 20-lea Congres european pentru terapie genică și celulară. Chiar dacă datele acestui studiu terapeutic nu vor putea fi dezvăluite în totalitate decât peste circa trei luni, prin publicarea lor într-o revistă științifică de referință, primele elemente divulgate, prezentate în lunii mari, evitând detaliile, deschid noi perspective pentru terapiile viitorului. Potrivit profesorului Palfi, dacă inocuitatea va fi confirmată pe termen lung, alături de rezultate favorabile, o astfel de tehnică medicală ar putea fi disponibilă pentru pacienți abia peste opt sau zece ani.
Cercetări continue din 2003
Maladia Parkinson afectează peste 100.000 de persoane în Franța. Ea este cauzată de o degenerare a zonei Locus niger, o regiune cerebrală în cadrul căreia neuronii sintetizează dopamină. Insuficiența acestui neurotransmițător declanșează simptome generatoare de handicapuri fizice severe: tremuratul membrelor în repaus, rigiditatea corpului, dificultăți în a iniția diverse mișcări. Tratamentul de referință, L Dopa, folosit de 50 de ani, disponibil pe cale orală, permite stimularea producției de dopamină. Dar după o perioadă, denumită „luna de miere”, L Dopa prezintă un inconvenient major: medicamentul induce mișcări anormale (dischinezie), la fel de deranjante precum cele generate de boală, și care ar fi asociate cu o stimulare neregulată a sintezei de dopamină. Stéphane Palfi și colaboratorii lui au avut ideea de a implanta anumite gene în creier, care permit pacientului să aibă o secreție continuă și locală de dopamină.
Echipa sa a început să lucreze la acest concept încă din 2003. După o serie de experimente pe animale, primele teste pe om au debutat în 2008, în cadrul unui studiu de faza I care viza evaluarea toleranței procedeului pe 15 pacienți suferind de o formă avansată a bolii. Bolnavii au beneficiat de o singură injecție, sub anestezie generală, la nivelul nucleului striat (o zonă din creier implicată în această boală), cu un lentivirus (total inofensiv), în care au fost inserate trei gene cu rol codificator pentru enzimele indispensabile secreției de dopamină. Acest „cocktail” este produs de o companie britanică, Oxford BioMedica. Obiectivul este de a obține o secreție continuă și locală de dopamină. Mai multe doze diferite de lentivirus modificate au fost testate.
Rezultate foarte încurajatoare
„Putem să vă spunem că acest tratament a fost bine tolerat. Pe plan terapeutic, rezultatele obținute pe oameni sunt foarte încurajatoare, mai ales în cazul dozei cu cea mai mare concentrație. Însă timpul trece altfel pentru cercetarea științifică decât pentru mass-media. Trebuie să progresăm, să ne oprim, să reflectăm. Este vorba de o cercetare terapeutică pe termen lung”, a precizat profesorul Palfi.
În așteptarea publicării rezultatelor detaliate, e bine de știut că un experiment realizat pe 18 maimuțe din familia macacilor, suferind de Parkinson prin injectarea unei toxine, realizat de aceeași echipă și publicat în revista Tranlational Medicine, în octombrie 2009, a avut deja rezultate încurajatoare. După o pauză de patru-șase săptămâni, animalele tratate au prezentat o ameliorare de 80% a motricității lor. Acest procent a rămas stabil pe durata celor 12 luni cât a durat exeperimentul. El a rămas la același nivel timp de 44 de luni la macacii care au trăit cel mai mult. În plus, spre deosebire de tratamentul cu L Dopa, terapia genică nu a antrenat mișcări anormale, nici alte efecte secundare. Cercetătorii au putut să verifice că ameliorarea semnalelor clinice a corespuns unei creșteri a nivelului de dopamină din zona în care au fost făcute injecțiile cu gene terapeutice. Savanții au constatat, totodată, că această strategie a fost eficientă și pentru animalele tratate deja cu L Dopa, ceea ce i-a făcut pe medici să spere că vor putea să reducă dozele din acest medicament.
Un nou studiu de faza II va fi inițiat în curând pe un număr mai mare de bolnavi. Oamenii de știință vor trebui să aștepte validarea strategiei prin alte teste clinice, înainte ca această cercetare să devină o terapie adevărată și acceptată în lumea întreagă.
