Un medicament experimental ar putea fi eficient în tratarea bolii genetice cunoscută sub numele de fibroză cistică, informează BBC News Online, care citează rezultatele unor teste, prezentate la BA Festival of Science. Fibroza cistică duce la apariția unui mucus gros și lipicios, care afectează plămânii și pancreasul, determinând infecții toracice și probleme cu digestia.
Tratamentele existente până acum atenuau simptomele, însă noul medicament – VX-770 – reface funcțiile în cadrul proteinelor deficitare care cauzează bolile.
„Terapiile medicamentoase care au ca țintă defectele aflate la originea bolii au potențialul de a îmbunătăți semnificativ calitatea vieții pacienților suferind de fibroză cistică”, a declarat David Sheppard, de la Universitatea Bristol, coordonator al testelor.
Unul din 25 de britanici este purtător al genei fibrozei cistice care dezactivează sau distruge proteina CFTR. Deși purtătorii nu dezvoltă fibroză cistică, ei riscă să transmită copiilor gena.
Defectele proteinei CFTR afectează transportul cloridelor și ai altor ioni în interiorul celulelor. VX-770 este proiectat pentru a mări probabilitatea deschiderii canalului CFTR, majorând transportul de cloride la suprafața celulelor. Medicamentul a fost testat până acum pe o serie de pacienți, însă sunt necesare teste clinice suplimentare pentru a se afla cum poate beneficia o categorie mai mare de pacienți de pe urma noului remediu.
Unul dintre cele mai ușor de recunoscut simptome ale fibrozei cistice este transpirația, determinată de eșecul absorbției acesteia de către canalele specializate. În cazul pacienților cărora li s-a administrat 150mg de medicament de două ori pe zi s-a constatat o scădere de aproape 50% a nivelului de sare din transpirație și o îmbunățire cu 10% a funcțiilor respiratorii.
