O injecție cu un virus modificat genetic ar putea duce la recuperarea auzului

Persoanele care și-au pierdut auzul l-ar putea recupera grație terapiei genice: oamenii de știință intenționează să le injecteze în urechi un virus inofensiv ce transportă o genă care ar declanșa formarea unor noi receptori auditivi, în locul celor distruși.
Este prima terapie genică destinată persoanelor atinse de surditate; testele vor începe în curând, pe un grup de voluntari care și-au pierdut auzul în urma unor boli sau leziuni la nivelul urechilor.
Oamenii de știință încearcă să le redea astfel pacienților un auz „mai natural” decât cel dobândit cu ajutorul tehnologiilor actuale. Acestea fie amplifică sunetele (cum fac aparatele auditive purtate la urechi), fie (în cazul implanturilor cohleare) transformă undele sonore în impulsuri electrice pe care apoi creierul le descifrează și transformă în senzații auditive. Dar nici unul dintre aceste dispozitive nu captează toate frecvențele naturale ale sunetelor, astfel încât oamenilor care le folosesc le e greu să distingă multe nuanțe din vocile umane sau din muzică.
Ideea acestui proiect este de a „repara” urechile oamenilor, în loc de a imita, prin dispozitive artificiale, ceea ce fac ele. Proiectul este condus de Hinrich Staecker de la University of Kansas Medical Center.
Care este mecanismul auzului normal la om?
Undele sonore ajung, prin conductul auditiv extern, la membrana timpanului, făcând-o să vibreze. Vibrațiile sunt transmise cohleei din urechea internă, printr-un lanț de 3 oase minuscule. O parte a cohleei, numită organul Corti, este căptușită cu receptori auditivi, sub forma unor celule ciliate interne și externe. Undele sonore, amplificate de celulele ciliate externe, fac să vibreze cilii (prelungiri ca niște perișori) celulelor ciliate interne, ceea ce determină deschiderea în membrana acestor celule a unor canale prin care pătrund molecule de substanțe neurotransmițătoare. Acestea declanșează impulsuri electrice în neuronii cohleari, transmițând astfel informația la creier, unde este prelucrată, impulsurile electrice fiind descifrate și dând naștere senzației auditive.
Celulele ciliate, atât cele interne, cât și cele externe, pot suferi leziuni din cauza zgomotelor puternice, a medicamentelor (precum anumite antibiotice) și a unor boli, iar în mod normal, odată distruse, nu se mai refac.
Dar ar putea exista o modalitate de a le repara: în 2003, cercetătorii au descoperit că anumite gene pot determina celule de alt tip din cohlee să se transforme în celule ciliate, de ambele feluri.
Într-un studiu pe șoareci, cercetătorii au inclus una dintre aceste gene, numită Atoh1, în genomul unui virus inofensiv și l-au injectat în urechile unor șoareci care aveau aproape toate celulele ciliate distruse. Două luni mai târziu, au constatat o îmbunătățire considerabilă a auzului rozătoarelor.
Aceeași metodă va fi acum testată pe oameni; cercetătorii caută să înroleze în studiu aproximativ 45 de voluntari, persoane care suferă de surditate gravă, în general provocată de medicamente. În cazul unei astfel de afectări a auzului, majoritatea celulelor ciliate sunt distruse, dar mai există încă alte celule implicate în auz, precum neuronii din urechea internă. Nu pot participa la studiu persoane născute surde, deoarece lor le lipsesc adesea structurile necesare pentru a susține funcționarea celulelor ciliate.
Testele, la care va participa și compania Novartis, vor începe la University of Kansas Medical School; cercetătorii vor injecta virusul modificat direct în cohlee, printr-un orificiu minuscul realizat cu laserul. Rezultatele ar trebui să apară într-o perioadă de 2 săptămâni – 2 luni, iar singurul efect secundar prevăzut este o scurtă perioadă de amețeli și greață, fenomen care are loc adesea după operații la nivelul urechii interne.
Sursa: New Scientist